Visi džiaugiamės, kai gydytojams pavyksta žmogų ištraukti iš mirties nagų, jei  išgydomos ligos, anksčiau laikytos neišgydomomis, didžiuojamės, kad net onkologinė liga šiandien jau nebėra mirties nuosprendis žmogui. Tik ar visada susimąstome, kokių pastangų, kokių investicijų ir žmogaus darbo reikia įdėti į procesą, kurio rezultatas – naujos galimybės ar naujas požiūris medicinoje?

Tyrimai – griežtai reglamentuota sritis

Mokslas kuriamas ne tik gerai įrengtose laboratorijose, o naujos tiesos ne visada atrandamos, leidžiant ilgas valandas bibliotekose ir archyvuose. Prie mokslo naujovių gali prisidėti kiekvienas savo sąmoningu sprendimu ir sutikimu dalyvauti mokslo pažangą lemiančioje veikloje, rašoma Vilniaus universiteto ligoninės Santaros klinikų filialo Vaikų ligoninės pranešime.

Kasmet medicinos ir mokslo įstaigose atliekama po kelis šimtus mokslinių tyrimų, kurių rezultatai vėliau pasitarnauja naujiems gydymo metodams ar naujiems vaistams kurti. Pavyzdžiui, Vilniaus universiteto ligoninės Santaros klinikose per metus vyksta per 300 biomedicininių ir klinikinių tyrimų, Vilniaus universiteto ligoninės Santaros klinikų filiale Vaikų ligoninėje – per 60.

2018 metais gavusios Vilniaus universiteto rektoriaus mokslo premiją Vaikų ligoninės Pediatrijos centro vadovės prof. Augustinos Jankauskienės nuomone, apie biomedicininius ir klinikinius tyrimus, kuriuose dalyvauja pacientai iki 18 metų, kalbama per mažai. Tai suprantama, nes vaikai yra viena iš labiausiai pažeidžiamų visuomenės grupių ir neretai vis dar gajus stereotipas, kad bet koks mokslinis  tyrimas tai yra „bandymai su žmonėmis“.

Jei atidžiai skaitytume vaistų anotacijas, pamatytume, kad labai dažnai jose nurodoma, kad vaistai skiriami tik vyresniems žmonėms.  Tai nereiškia, kad šiais vaistais gydomos tik tokios ligos, kuriomis neserga vaikai.

Pasak prof. A. Jankauskienės, biomedicininių ir klinikinių tyrimų, kuriuose dalyvauja vaikai, tikrai yra nepalyginti mažiau, nes į juos vaikai įtraukiami tik tada, kai tyrimai jau būna atlikti su suaugusiaisiais. Paprastai tirti pradedami vyresni vaikai – 13-18 metų, tada gali būti įtraukiami 7-12 metų vaikai ir tik tada – patys mažiausieji.

„Skiriant naujesnius vaistus vaikams, gydymas yra  griežtai reglamentuotas, atidžiai stebimas, kad būtų visapusiškai saugus ir nepraslystų pro akis net ir menkiausi šalutiniai reiškiniai. Tyrimus atliekantys gydytojai yra nuolat prižiūrimi atsakingų už jų vykdymą institucijų“, – pabrėžia prof. A. Jankauskienė.

Galimybė gauti pažangiausią gydymą

Kad vaikai, kaip ir suaugusieji galėtų gauti šiuolaikišką efektyvų gydymą naujausiais vaistais, atliekami intervenciniai klinikiniai tyrimai.

Jei atidžiai skaitytume vaistų anotacijas, pamatytume, kad labai dažnai jose nurodoma, kad vaistai skiriami tik vyresniems žmonėms.  Tai nereiškia, kad šiais vaistais gydomos tik tokios ligos, kuriomis neserga vaikai. Tiesiog skirdami šiuos vaistus vaikui, medikai nesiremia tyrimų klinikiniais duomenimis. Kaip rašoma gydymo įstaigos pranešime, o tai labai reikalinga, kad gydytojai turėtų pakankamai informacijos apie vaisto saugumą ir efektyvumą, gydydami jaunesnio amžiaus pacientus. 

Ypač svarbu, kad tinkami vaistai būtų skiriami vaikams, kurie turi įgimtų lėtinių ligų ar jomis suserga kūdikystėje ir vaikystėje, – juk galimai medikamentinio gydymo jiems prireiks visą gyvenimą.

Gydytojų vaikų onkohematologų patirtis rodo, kad proveržis gydant hemofiliją nebūtų buvęs įmanomas be dalyvavimo tarptautiniuose klinikiniuose tyrimuose, kuriuose ligoniai gavo itin brangius, pažangius ir efektyvius vaistus. Pasak Vaikų onkohematologijos centro vadovės doc. dr. Jelenos Rascon, šiandien kiekvienas vaikas, kuriam diagnozuojama hemofilija (reta liga, dėl kurios nekreša kraujas ir ligonis ilgai kraujuoja) gauna profilaktinį gydymą trūkstamu krešėjimo faktoriumi.

Sukūrus naują vaistą (šiuo atveju – krešėjimo faktorių) reikia įsitikinti, kad jis yra veiksmingas ir saugus vaikams. Jei tėvai sutinka, kad vaikas būtų įtrauktas į klinikinį tyrimą, jam nepertraukiamai skiriamas profilaktinis gydymas vaistu, kurio poveikis atidžiai stebimas. Reguliarus profilaktinis gydymas leidžia apsaugoti vaiką nuo sunkių kraujavimų ir neįgalumo, kurį formuoja dažni kraujavimai, ir garantuoja gerą gyvenimo kokybę.

Antras ne mažiau svarbus aspektas – dalyvavimas biomediciniuose ir klinikiniuose tyrimuose nekainuoja ne tik ligoniui ir jo šeimai, bet ir valstybei, nes kol vyksta klinikinis tyrimas, sukūrusi vaistą kompanija tiekia jį nemokamai.  Dėl klinikinių tyrimų naudos  ir pažangaus gydymo šiandien sergantieji sunkia hemofilija nebesiskundžia sužalotais sąnariais, judėjimo negalia, nors dar prieš 15-20 metų tai buvo įprastas reiškinys.

Kitą pavyzdį pateikia prof. A. Jankauskienė: inkstų cistinės ligos ilgą laiką buvo primirštos, trūko specifinių  tyrimų, kurie padėtų nustatyti jų priežastį, trūko modernių vaistų joms gydyti. Dabar viskas yra pasikeitę: ligoniams buvo pasiūlyta dalyvauti biomedicininiame tyrime ir atlikti specifinį genetinį tyrimą. Mažam berniukui, kuriam buvo persodintos kepenys, tokiu būdu buvo išaiškinta reta, netipiškos eigos inkstų cistinė liga. Tai padėjo gydančiam gydytojui numatyti šios retos ligos eigą ir skirti efektyvesnį gydymą.  

Saugus pasidalijimas paciento duomenimis

Dar viena tyrimų kryptis – registriniai tyrimai, ypač pravartūs tiriant retas ligas ir būkles. Atliekant šiuos tyrimus paciento ar jo įstatyminio atstovo prašoma leidimo dalintis užkoduota informacija apie paciento ligos eigą, diagnostiką ir medikamentinį gydymą. Europoje tai itin populiari tyrimų kryptis, kuri įmanoma dėl tarptautinių referencijos tinklų, leidžiančių įvairių šalių gydytojams, mokslininkams dalintis medicinos informacija, konsultuotis vieniems su kitais sudėtingų ligų ir būklių atvejais.

Pasak prof. A. Jankauskienės, atliekant registrinius tyrimus, labai nuodugniai ir objektyviai ištiriami pacientų medicininiai duomenys, gaunama naujos informacijos, leidžiančios patikslinti ligas sukėlusias priežastis, geriau diagnozuoti ir prognozuoti ligų eigą bei atrasti dar nežinomus simptomus. Taip visiškai neskausmingas apsisprendimas pasidalinti užkoduotais medicininiais duomenimis prisideda prie mokslo vystymo ir perspektyvos ligoniams gauti dar saugesnį ir geresnį gydymą, o gydytojai, dalyvaudami tarptautiniuose tyrimuose, turi galimybę susipažinti su pačia naujausia ir aktualiausia savos srities informacija.

„Tai – investicija į ateitį, į mokslo pažangą, dalyvaujant visos Europos mokslininkams,  – įsitikinusi prof. A. Jankauskienė. – Tuo turėtų didžiuotis ir gydytojai, ir moksliniuose tyrimuose dalyvaujantys pacientai“.